🧬 Gene therapy: цены космические, эффект — тоже

🧬 Gene therapy: цены космические, эффект — тоже

Gene therapy — редактирование генов для лечения наследственных болезней. Один укол — на всю жизнь.

Одобренные препараты и цены:
🔸 Zolgensma (Novartis, SMA) — $2.1 млн
🔸 Hemgenix (CSL Behring, гемофилия B) — $3.5 млн
🔸 Casgevy (Vertex+CRISPR, сickle cell) — $2.2 млн
🔸 Elevidys (Sarepta, Duchenne) — $3.2 млн

Экономика:
🔸 разработка $500 млн — $1 млрд
🔸 пациентов мало (100-5000 на болезнь)
🔸 страховые торгуются, часто платят рассрочкой

Что дальше:
🔸 расширение на общие болезни (диабет, hypercholesterolemia)
🔸 in-vivo редактирование (без забора клеток)
🔸 базовое редактирование (Beam Therapeutics)

Мораль: gene therapy — это медицина уровня «космическая программа». Дорого, но меняет жизни. К 2030 будет 30-40 одобренных препаратов.
➖➖➖➖➖➖➖➖➖➖
Антон Хоменок про фарму 💊