🧬 RNA-based therapeutics: платформа, о которой говорят мало

🧬 RNA-based therapeutics: платформа, о которой говорят мало

Все знают mRNA. Но RNA — шире. Смотрим типы:

Antisense oligonucleotides (ASO):
🔸 короткие фрагменты РНК, блокируют трансляцию белка
🔸 игроки: Ionis Pharmaceuticals, Alnylam
🔸 препараты: Spinraza (SMA), Vyondys (Duchenne)

siRNA (small interfering):
🔸 «глушат» гены на уровне мРНК
🔸 препараты: Onpattro (Alnylam), Inclisiran (Novartis)
🔸 рынок $8 млрд к 2030

mRNA:
🔸 вакцины + противораковые
🔸 Moderna, BioNTech, CureVac
🔸 расширение на редкие болезни

Circular RNA:
🔸 стабильнее mRNA
🔸 Orna Therapeutics ($200 млн раунд)
🔸 CureVac партнёрство

Что важно:
🔸 RNA-препараты обходят большинство «undruggable» мишеней
🔸 доставка (delivery) — узкое горло (LNP от Moderna, GalNAc от Alnylam)
🔸 к 2030 рынок $150 млрд

Мораль: RNA — будущее drug discovery. Инвестировать в 3-5 платформ.
➖➖➖➖➖➖➖➖➖➖
Антон Хоменок про biotech-стартапы 🧬